Studie naar SB-509 zinkvinger ligand bij ALS

Sangamo Biosciences Inc. liet weten dat de eerste gegevens van een klinische studie naar de effecten van hun SB-509 zinkvinger ligand bij ALS positief was. (In de VS heet ALS de Lou Gehrig’s disease.)

De spierkracht nam toe. Het was een kleine studie met 19 patiënten, dat wel. En het waren tussentijdse gegevens, dus we moeten de definitieve resultaten nog afwachten.

pixabay-2030266-INP Studie naar SB-509 zinkvinger ligand bij ALSDetails van de studie

  • Preliminary data from Sangamo’s open-label, repeat dosing, Phase 2 clinical study (SB-509-801). Subjects with ALS were treated at 0 and 90 days with SB-509 in one of two injection patterns. A total of 45 subjects are enrolled in the study; data are presented here from 22 subjects up to a time point of 120 days post treatment.
    In manual muscle testing (MMT), a widely used method of evaluation of muscle function in subjects with ALS. 32% of SB-509 treated subjects in cohort 1 (6/19) demonstrated an improvement in muscle function as assessed by an overall positive slope in their MMT score from day 0 – day 120 compared to historical controls in which 17% improved (26/153).
    Of the subjects within the intent to treat group who showed improvement in MMT slope across all visit days, 5 also showed parallel improvement in one or more endpoints (ALS-FRS-R and FVC).
    Earlier a rat transgenic SOD1 model of ALS demonstrated improved motor performance. Ad hindlimb grip strength in SB-509-treated compared to placebo-treated animals as well as clinical observations from Sangamo’s clinical study of SB-509 in subjects with diabetic neuropathy (SB-509-601).

Fase II studie naar effecten

Later kondigde ze een nieuwe fase IIb studie te willen doen naar de effecten van hun middel: een ligand voor de zogenaamde zinkvinger eiwitten, bij matige tot ernstige diabetische neuropathie.

In de press release van 11 januari staat:

  • Sangamo develops DNA-binding “zinc finger” proteins to modify and regulate genes. SB-509 is a zinc finger activator of vascular endothelial growth factor, which has been shown to promote the survival and development of nerve cells.”This puts us in a position to de-risk the program significantly,” Chief Executive Edward Lanphier told Reuters in a telephone interview on Friday.

    He said Sangamo is “in active discussions” with potential partners and the new trial “lets the pharma world know in no uncertain terms that we are going to push this drug forward.
    Lanphier said the SB-509 trial will involve patients with moderately severe, rather than mild, neuropathy — the group shown to benefit most from the drug in earlier trials.

De zinkvinger DNA-bindend eiwit, die het DNA kan activeren om bepaalde eiwitten aan te maken, heeft veel potentie.[1] Het zink vinger eiwit wat VEGF-A (vascular endothelial growth factor) activeert heeft SB-509. VEGF-A stimuleert de aanmaak van bloedvaten, groei van zenuwen, en is beschermend voor de zenuwen.[2][3]

Geschreven door: Jan Keppel Hesselink, en David Kopsky, artsen, januari 2010
‘Studie naar SB-509 zinkvinger ligand bij ALS’

ADL5859, een delta agonist voor neuropathische pijn

Bekijk hier de video’s van onze artsen.

Studies naar TruNoc (Tarenflurbil) en Bicifadine
Publicaties over Fenytoine crème
Literatuur over CRPS behandelingen


Referentielijst

[1] Papworth M, Kolasinska P, Minczuk M. | Designer zinc-finger proteins and their applications. | Gene. | 2006 Jan 17;366(1):27-38. Epub 2005 Nov 17.

[2] Rebar EJ. | Development of pro-angiogenic engineered transcription factors for the treatment of cardiovascular disease. | Expert Opin Investig Drugs. | 2004 Jul;13(7):829-39.

[3] Liu Y, Figley S, Spratt SK, Lee G, Ando D, Surosky R, Fehlings MG. | An engineered transcription factor which activates VEGF-A enhances recovery after spinal cord injury. | Neurobiol Dis. | 2010 Feb;37(2):384-93. Epub 2009 Oct 29.


Wat kunnen wij voor u betekenen?

Wat kunnen wij voor u betekenen?

Ik ga akkoord met de privacyverklaring*